La recente tecnologia Car-t ha rappresentato la salvezza per molti pazienti affetti da alcune forme di tumori del sangue. Questa terapia, però, in un numero ridotto ma importante di casi, a poche settimane dall'infusione, può avere un effetto collaterale pericoloso che può condurre alla morte: la neurotossicità. I ricercatori dell'Ospedale San Raffaele di Milano hanno individuato la causa - una particolare chitochina- della neurotossicità e hanno dimostrato che un farmaco già usato per curare l'artrite, l'Anakinra, può andare a contrastarla.
Il gruppo di ricerca ha fatto questa scoperta sviluppando un modello di topo umanizzato - un topo con un sistema immunitario molto simile a quello umano- in grado di riprodurre per la prima volta sia gli effetti terapeutici che quelli tossici della Car-T. La terapia Car-t consiste nel modificare geneticamente alcune cellule del sistema immunitario, i linfociti, per renderli capaci di riconoscere ed eliminare i tumori.
"L'idea alla base di questa nuova cura - spiega Attilio Bondanza, che ha guidato il team di ricerca al San Raffaele - è di istruire il sistema immunitario a distinguere le cellule malate da quelle sane". I linfociti Car-t riescono in questo compito difficile. Ecco perché nel 2017 l'FDA, agenzia americana del farmaco, ne ha approvato l'uso per alcuni tumori del sangue (leucemia linfoblastica nel bambino e linfoma nell'adulto).
In attesa dell'approvazione della terapia anche in Europa, prevista entro la fine del 2018, la scoperta dell'Ospedale San Raffaele potrebbe rappresentare una grande svolta se, ovviamente, si compirà il prossimo passo: sperimentare sull'uomo il farmaco Anakinra e verificare se può effetivamente rendere la Car-t più sicura.