I medici dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma hanno curato un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali, attraverso la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
Una tecnica rivoluzionaria - I linfociti del piccolo paziente sono stati dunque manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Lo studio accademico è dell'Ospedale pediatrico di Roma (Opbg) ed è promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio. Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale, si tratta di un "approccio innovativo alla cura delle neoplasie" e per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Opbg, la tecnica è "una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata".
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente - le cellule fondamentali della risposta immunitaria - e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio.
I linfociti "istruiti" per attaccare il tumore - Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado - una volta reinfusi nel paziente - di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente. La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi fa la Food and Drug Administration (FDA) ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica.
Il bambino di 4 anni italiano sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica (400 nuovi casi l'anno in Italia). Aveva già avuto 2 ricadute di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.
Il ministro Lorenzin: "Un successo per la nostra ricerca" - Ha voluto complimentarsi con i ricercatori del Bambino Gesù il ministro della Salute Beatrice Lorenzin, che ha lodato "il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica" utilizzato per il piccolo "che oggi sta bene", ha sottolineato. "Questo trattamento rivoluzionario - ha aggiunto -, che prevede la manipolazione genetica di alcune cellule rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed è il frutto di quasi tre anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal ministero della Salute".